El laboratorio Ferrer no ha conseguido sacar adelante su fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo clínico de fase III Adore, que incluía una formulación oral de edaravona no alcanzó los criterios de valoración primarios ni los secundarios clave, que se habían fijado. Estos resultados pueden perjudicar los planes de la compañía que pretendía introducirse en otros mercados europeos como Reino Unido, Francia e Italia, con un producto propio. Aunque tiene otras investigaciones en marcha.
La chief R&D officer de Ferrer, Tatjana Naranda, ha comentado que aunque están decepcionados con los resultados del que iba a ser su tratamiento para la ELA, la investigación y el trabajo para seguir avanzando en terapias nuevas para áreas de alta necesidad clínica no cubierta como es el caso de las personas con ELA sigue siendo un objetivo de la compañía. «Nos gustaría dar las gracias a las personas con ELA, cuidadores, investigadores y personal del estudio por su participación en el ensayo clínico Adore», ha añadido.
ENSAYO
Este ensayo de Ferrer es un estudio de fase III multicéntrico, internacional, doble ciego, aleatorizado y controlado por placebo, para investigar la eficacia y la seguridad de 100 mg de una formulación oral de edaravona (FAB122) una vez al día, en pacientes con ELA, durante 48 semanas. Los pacientes se eligieron aleatoriamente para recibir el FNP122 o placebo en una proporción de 2 a 1, mientras continuaban recibiendo su tratamiento estándar habitual para la ELA. El estudio se llevó a cabo con el apoyo de Tricals, una de las iniciativas europeas de investigación más relevantes para encontrar una cura para la ELA.
¿Qué ha pasado para desestimar el producto? Básicamente que los datoS de Adore han desvelado que no posee un beneficio significativo sobre el placebo en pacientes con ELA en la ralentización de la progresión de la enfermedad después de 48 semanas de dosificación diaria con la formulación oral de edaravona.
Tampoco se observó ninguna mejora sobre el placebo en la supervivencia a largo plazo, medida por CAFS a las 48 semanas y 72 semanas para el subgrupo de pacientes. Como aspecto positivo, los resultados del estudio determinaron que el fármaco sí era seguro y que se toleraba bien.
No observó ninguna mejora sobre el placebo en la supervivencia a largo plazo.
Para el presidente de Tricals, principal investigador del ensayo del fármaco de Ferrer, el profesor Leonard H. van den Berg, que también es profesor de Neurología en el Centro Médico Universitario de Utrecht, (Países Bajos):«Esperábamos un resultado diferente del estudio Adore y estamos decepcionados porque no se ha obtenido el resultado positivo que todos deseábamos. Seguiremos haciendo todo lo posible para encontrar un tratamiento para la ELA lo antes posible. Queremos agradecer a todos los pacientes que dedicaron su tiempo y esfuerzo a este ensayo y a Ferrer por la buena colaboración que esperamos que se repita en el futuro».
Igualmente, Ferrer ha anunciado la finalización de la extensión del ensayo clínico (Open label extension), denominada Adorext, por la falta de eficacia de la formulación oral de edaravona.
CUENTAS Y PROYECTOS DE FERRER
La farmacéutica catalana obtuvo en 2022 un beneficio de 28 millones de euros (lo que supuso un incremento del 82% respecto al ejercicio anterior). La empresa pretendía dar el salto a Reino Unido, Francia e Italia con nuevos productos, entre ellos este tratamiento para la ELA. Tras reducir la deuda y realizar varias reestructuraciones, Ferrer aumentó la facturación en 2022, alcanzando los 645 millones de euros en 2022, frente a los 563 millones de euros de 2021. Actualmente tiene filiales en trece países y está presente comercialmente en cerca de 120 mercados.
La farmacéutica catalana obtuvo en 2022 un beneficio de 28 millones de euros.
Ferrer esperaba obtener buenos resultados de su fármaco para la ELA y lanzarlo en Europa en 2025, pero finalmente no va a ser posible. De momento, tiene otros proyectos como un fármaco para la epilepsia, Alprazolam Staccato (licenciado a UCB) y otro para el párkinson, Apomorfina Staccato, ambos todavía en investigación. En fases más tempranas dispone de otros proyectos Granisetrón Staccato (síndrome de vómitos cíclicos) y un péptido GLP1 (retinopatía diabética).
Uno de sus productos estrella es la polipíldora cardiovascular que desarrolló junto al Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC). De hecho, el año pasado la Organización Mundial de la Salud (OMS) la incluyó en la lista de medicamentos esenciales.
La polipíldora cardiovascular incluye tres principios activos (ácido acetil salicílico, ramipril y atorvastatina). El estudio Secure, publicado en agosto de 2022 en ‘The New England Journal of Medicine’, demostró que era eficaz en la prevención de eventos cardiovasculares tras un ataque al corazón, disminuyendo la mortalidad por causas cardiovasculares en un 33%.
ELA
La Esclerosis Lateral Amiotrófica, es la enfermedad neuromotora más frecuente. Se trata de un trastorno neurodegenerativo de las neuronas motoras del cerebro y de la médula, que causa parálisis de forma progresiva, hasta que se produce la muerte. Un hecho que suele acontecer de 2 a 5 años después del diagnóstico.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica, es la enfermedad neuromotora más frecuente.
Es una enfermedad rara con una etiología multifactorial cuyo origen se desconoce en la actualidad. Suele aparecer en personas de entre 40 y 70 años, y es más habitual en hombres que en mujeres. Hay dos tipos: la ELA familiar, que afecta al 10-15% de los pacientes, y la ELA esporádica, que afecta al 85-90%.
A día de hoy la ELA no tiene cura. Según explican desde la Fundación Luzón, a pesar de ensayar con varias sustancias no se ha conseguido efectividad con ninguna. No obstante, existen distintos tratamientos que ayudan a combatir algunos de los síntomas de la enfermedad, que previene complicaciones y mejoran la calidad de vida de los pacientes.
Las líneas de investigación actuales se están enfocando en descubrir los mecanismos moleculares, bioquímicos y celulares de la enfermedad. También se están buscando genes y mutaciones relacionados con la ELA y tratamientos que impidan su progresión. entre otros.
