Novartis Pharma, subsidiaria de la suiza Novartis, ha anunciado un acuerdo con la empresa biotecnológica Voyager Therapeutics, centrada en el desarrollo de medicamentos neurogenéticos o terapias génicas por un valor potencial de más de 1.200 millones de dólares (1.100 millones de euros). Este contrato tiene como objetivo avanzar en posibles terapias génicas para la enfermedad de Huntington (EH) y la atrofia muscular espinal (AME), dos enfermedades neurológicas graves. Así, según el acuerdo suscrito Voyager proporcionará a Novartis una licencia exclusiva para acceder a las cápsidas TRACER de la compañía y a otra propiedad intelectual para las enfermedades mencionadas.
Del mismo modo, ambas compañías colaborarán para avanzar en una terapia génica preclínica candidata para la EH. Novartis ejerció anteriormente la opción de licenciar las cápsides generadas a partir de la plataforma de cribado basada en ARN de Voyager contra dos enfermedades neurológicas no reveladas.
LICENCIA EXCLUSIVA
En virtud de este acuerdo, Voyager otorgará a Novartis una licencia exclusiva para utilizar sus cápsidas TRACER, así como otras propiedades intelectuales relacionadas con las respectivas enfermedades. Ambas compañías trabajarán en colaboración para desarrollar una terapia génica candidata en fase preclínica para la enfermedad de Huntington.
Según los términos del acuerdo, Novartis pagará 100 millones de dólares (91 millones de euros por adelantado a Voyager. También podrá recibir hasta 1.200 millones de dólares ( 1.100 millones de euros) en pagos por hitos, así como cánones escalonados sobre las ventas netas mundiales de productos que incorporen su TRACER.
Según los términos del acuerdo, Novartis pagará 100 millones de dólares (91 millones de euros por adelantado a Voyager.
A cambio, Novartis obtendrá acceso exclusivo a las cápsides TRACER de Voyager en relación con la AME y será responsable de su desarrollo y comercialización. Novartis también recibirá los derechos mundiales de la terapia génica AAV de Voyager para la EH. Voyager será responsable de los avances preclínicos y Novartis de todo el desarrollo clínico y la comercialización del candidato para la EH.
La compañía suiza refuerza con esta operación su área destinada a la terapia celular y génica.
La terapia celular y la terapia génica son áreas convergentes de investigación y tratamiento biomédico, según explican desde la compañía. Ambas se centran en el tratamiento, prevención o potencial cura de enfermedades, con el objetivo de abordar la causa subyacente de condiciones genéticas o adquiridas. No obstante, a pesar de estos objetivos comunes, las terapias celulares y génicas operan de manera distinta.
La terapia celular busca tratar enfermedades restaurando o modificando conjuntos específicos de células, utilizando células como portadoras para transportar una terapia a través del organismo. En este enfoque, las células son cultivadas o modificadas fuera del cuerpo antes de ser administradas al paciente. Estas células pueden ser originarias del propio paciente (células autólogas) o provenir de un donante (células alogénicas).
En cambio, la terapia génica tiene como objetivo tratar enfermedades reemplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea dentro del organismo (in vivo) o fuera de él (ex vivo).
Es importante destacar que algunas terapias se consideran tanto celulares como génicas, ya que operan alterando genes en tipos específicos de células e introduciéndolos en el organismo.
MEDICINA PERSONALIZADA
Realmente estos tratamientos se engloban dentro de lo que se considera como medicina personalizada, una forma de abordar las enfermedades cada vez más presentes en el campo de la I+D farmacológica. En este sentido, la terapia celular y génica representan un avance significativo en la medicina personalizada, marcando un hito en la capacidad para abordar e incluso curar diversas enfermedades que antes eran consideradas intratables, según explican desde Novartis.
Es por ello, que cada terapia celular y génica se diseña en función de información detallada sobre la raíz de la enfermedad específica de un paciente. Este enfoque trata la enfermedad en su origen al reparar o mejorar las células a nivel genético. De este modo, Novartis quiere posicionarse a la vanguardia de la terapia celular y génica, aplicando este enfoque innovador para beneficiar a pacientes con diversas enfermedades, incluidos trastornos genéticos y algunos tipos de cáncer mortales.
Pero la apuesta por estos abordajes no es exclusiva de esta farmacéutica suiza ya que existen otros laboratorios que también se están moviendo en este sentido. Este es el caso de los laboratorios Roche cuya inversión en esta medicina de precisión es evidente. Así en este sentido asegura que el futuro de estas estrategias apunta hacia la integración de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas para el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros. Un ejemplo destacado de esta convergencia es la utilización de las «células CAR-T» en el tratamiento del cáncer, que ha ganado una fuerte presencia en el ámbito sanitario. Este enfoque implica la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para potenciar su capacidad de combatir las células tumorales de manera más efectiva.
No obstante, las «células CAR-T» son solo un ejemplo de las aplicaciones resultantes de la combinación de estas estrategias. Se anticipa que en el futuro se desarrollarán enfoques terapéuticos para diversas enfermedades, aprovechando la sinergia entre la terapia génica y la terapia celular. Este avance promete abrir nuevas posibilidades para abordar una variedad de condiciones médicas de manera más efectiva y personalizada, según matizan desde Roche.
BENEFICIOS DE NOVARTIS
Según los últimos resultados publicados por Novartis, y que se corresponden al último trimestre de 2023, la compañía registró un crecimiento del 12% en las ventas y un aumento del 21% en los ingresos operativos clave derivados de operaciones continuas (ajustados por moneda constante, mc). Tras llevar a cabo la escisión de Sandoz el 4 de octubre de 2023, Novartis logró importantes hitos en innovación, lo que le llevó a una revisión al alza de las previsiones para el año fiscal 2023.
Novartis logró importantes hitos en innovación, lo que le llevó a una revisión al alza de las previsiones para el año fiscal 2023.
Después de enfoque está centrado en cuatro áreas terapéuticas principales: cardiovascular, renal y metabólico, inmunología, neurociencia y oncología. En cada una de ellas, dispone de múltiples activos significativos en el mercado y en la cartera de productos, que abordan la alta carga de las enfermedades y que presentan un potencial de crecimiento sustancial.
