La biotecnología (biotech) afronta una nueva etapa marcada por tres avances que pueden transformar tanto el tratamiento de enfermedades como la economía de la industria farmacéutica: nuevas terapias contra el Alzheimer, edición genética dentro del organismo e inteligencia artificial aplicada al descubrimiento de fármacos, según los analistas de Morgan Stanley, Sean Laaman y Maxwell Skor.
- Alzheimer: un mercado potencial de 70.000 millones de dólares, con tratamientos que podrían reducir también el coste de la dependencia.
- Edición genética in vivo: permite modificar el ADN directamente dentro del organismo y podría abrir un mercado de 10.000 millones de dólares en 2035.
- IA en fármacos: puede reducir los tiempos de descubrimiento de 4,5 a 1,5 años y los costes de I+D entre un 25% y un 60%.
- Nueva oportunidad de inversión: los primeros beneficiarios de la IA pueden ser las empresas que aportan datos, herramientas y computación, más que las compañías que dependen de un único éxito clínico.
- La gran incógnita: estas tecnologías tienen un enorme potencial, pero todavía existen riesgos regulatorios, clínicos y de valoración.
El sector biotecnológico avanza a un ritmo que pocos habrían previsto hace una década, y gran parte de lo que está por venir ocupa un lugar destacado en la Conferencia Anual Global sobre Salud de Morgan Stanley, celebrada en Nueva York.
¿Está el sector de la biotecnología preparado para una nueva y potente fase de crecimiento?
Estamos siendo testigos de la innovación en todo el ámbito sanitario, y a continuación se presentan tres avances importantes que no solo podrían abrir importantes oportunidades de mercado, sino también dar lugar a avances decisivos para los pacientes y la sociedad: la innovación en los tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, la aparición de la edición genética in vivo y el uso de la inteligencia artificial en el desarrollo de fármacos.
¿Puede la innovación aliviar la creciente carga del Alzheimer?
La innovación farmacéutica ha contribuido históricamente a aumentar la esperanza de vida. Las vacunas, los antibióticos y otros tratamientos —incluidos, más recientemente, los agonistas del GLP-1— han actuado en conjunción con las políticas de salud pública para reducir la mortalidad por algunas enfermedades agudas letales y convertirlas en afecciones crónicas manejables.
La enfermedad de Alzheimer, sin embargo, sigue desafiando ese patrón. Se trata de una enfermedad que aparece en la vejez, de progresión lenta y con múltiples vías de desarrollo, cuya carga se mide no solo por la mortalidad, sino también por el deterioro funcional y la creciente dependencia. Aunque la esperanza de vida en EE. UU. ha aumentado hasta situarse en torno a los 80 años, la «esperanza de vida saludable» —el número de años vividos sin limitaciones relacionadas con enfermedades— se ha estancado en torno a los 70.
Para lograr nuevos avances en la esperanza de vida saludable será necesario avanzar en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer, lo que generará un mercado significativo para los tratamientos. Estimamos un mercado de 70 000 millones de dólares para los medicamentos contra el Alzheimer, con dos áreas principales de oportunidad de inversión:
- Terapias modificadoras de la enfermedad: medicamentos diseñados para ralentizar el deterioro cognitivo, que hasta ahora han tenido un efecto clínico moderado.
- Control sintomático: terapias que abordan la psicosis y la agitación, que probablemente seguirán siendo un pilar fundamental, al menos hasta que la modificación de la enfermedad cambie de forma significativa la trayectoria real de los pacientes.
Independientemente del tipo de terapia, el valor económico del tratamiento del Alzheimer va más allá de los ingresos por medicamentos. Su valor más amplio radica en el potencial de retrasar la transición de millones de personas mayores estadounidenses de una vida independiente a una atención supervisada o institucional. Una terapia que retrase el traslado a una residencia de ancianos tan solo entre 12 y 18 meses podría aportar al sistema sanitario estadounidense un valor que multiplicaría con creces su precio de catálogo.
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Desde el punto de vista de la inversión, las implicaciones también pueden ir más allá de los aspectos terapéuticos. Los sectores del diagnóstico y la prestación de cuidados, así como los de las pensiones y los seguros, podrían beneficiarse —o tener que adaptarse— a una sociedad que planifica un futuro a largo plazo, aunque menos seguro, para la tercera edad.
El valor económico del tratamiento del Alzheimer va más allá de los ingresos por la venta de medicamentos. Su valor más amplio radica en el potencial de retrasar la transición de millones de personas mayores estadounidenses de una vida independiente a cuidados supervisados o institucionalizados.
Biotech: la edición genética in vivo podría abrir nuevos mercados
La edición genética, que permite tratar afecciones médicas graves mediante la alteración del ADN de una persona, ya es una realidad comercial. Ahora, esta tecnología podría ampliar su alcance y escala mediante el desarrollo de terapias in vivo: tratamientos que editan el ADN directamente dentro del cuerpo del paciente, en lugar de hacerlo en un laboratorio.
Las primeras terapias de edición genética eran ex vivo: se extraían células del paciente, se editaban fuera del cuerpo en laboratorios especializados y luego se reinyectaban. Este enfoque suele limitar el tratamiento a células y tejidos que pueden extraerse y manipularse fuera del cuerpo, como las células sanguíneas.
Por el contrario, las terapias in vivo editan las células directamente dentro del paciente. Este enfoque podría permitir el acceso a órganos que no se pueden extraer fácilmente, como el cerebro, el corazón, los ojos y el hígado, ampliando así la gama de enfermedades tratables y abriendo potencialmente nuevas e importantes oportunidades de mercado.
Estimamos que el mercado de las terapias de edición genética in vivo alcanzará los 10 000 millones de dólares en 2035 solo en lo que respecta a las indicaciones a corto plazo, frente a la previsión general del mercado de 6 000 millones de dólares.
Aunque las primeras terapias in vivo se han centrado en el hígado, también estamos siguiendo de cerca el desarrollo de programas dirigidos a los pulmones y al cerebro. La oportunidad de mercado podría ampliarse aún más a medida que los médicos y los pacientes se vayan familiarizando con la tecnología.
Es probable que la dinámica regulatoria y de los pagadores también influya en el desarrollo. Los incentivos económicos para abordar indicaciones de mayor alcance, como las enfermedades cardiovasculares; los cambios hacia un modelo de precios por plazos basado en los resultados; y el apoyo regulatorio podrían ser importantes para ampliar el uso de los tratamientos in vivo.
En general, creemos que es probable que la edición genética in vivo se expanda más rápidamente que los enfoques ex vivo. Los datos que se esperan en los próximos 18 meses podrían ayudar a determinar cuánto valor están dispuestos a asignar los inversores a estas plataformas, así como el alcance de sus posibles aplicaciones.
Aunque las primeras terapias in vivo se han centrado en el hígado, también estamos siguiendo de cerca el desarrollo de programas dirigidos a los pulmones y el cerebro. La oportunidad de mercado podría ampliarse aún más a medida que los médicos y los pacientes se vayan familiarizando con la tecnología.
La IA como motor de productividad
El sector biofarmacéutico lleva mucho tiempo enfrentándose a un problema de eficiencia: alrededor del 90 % de los medicamentos en fase de desarrollo fracasan antes de llegar al mercado, mientras que los plazos de desarrollo suelen superar los 10 años.
La IA podría ayudar a cambiar esta ecuación transformando la forma en que se descubren, desarrollan y prueban los tratamientos. El desarrollo de medicamentos está pasando de ser un proceso históricamente lento, basado en el método de prueba y error, a un modelo más basado en datos que podría aumentar las tasas de éxito, acortar los plazos y reducir los costes.
Estimamos que la IA puede:
- Reducir los plazos de descubrimiento de unos 4,5 años a 1,5 años
- Reducir los costes de investigación y desarrollo entre un 25 % y un 60 %
- Acortar los plazos de las pruebas preclínicas entre un 30 % y un 50 %
Estas mejoras podrían ampliar el número de candidatos a fármacos viables al tiempo que aumentan la eficiencia del capital, una combinación que, históricamente, ha sido difícil de lograr en el sector biotecnológico.
Dicho esto, aunque la IA puede mejorar las tasas de éxito en las primeras fases y acortar los plazos de desarrollo, todavía hay pocas pruebas de que aumente las probabilidades de que un fármaco llegue realmente a los pacientes. La oportunidad es grande, pero no es algo seguro, y los beneficios pueden llegar en momentos muy diferentes para cada empresa.
Para los inversores, la cuestión clave no es simplemente si la IA funciona. Se trata de saber dónde la IA ya está creando valor cuantificable, dónde los rendimientos siguen dependiendo de la evidencia clínica futura y en qué medida ese potencial ya se refleja en las valoraciones.
A corto plazo, la exposición más viable en una cartera podría ser a través de los «picos y palas» de la IA en el sector sanitario: empresas que proporcionan los datos, las herramientas y la infraestructura que respaldan su adopción. Estas empresas ya están viendo cómo la adopción se traduce en ingresos y dependen menos de resultados clínicos binarios.
En nuestra opinión, la forma más eficaz de apostar por la IA en el desarrollo de fármacos hoy en día es invertir en empresas facilitadoras, seguir de forma selectiva las plataformas nativas de IA en busca de puntos de inflexión clínicos y respaldar las ganancias de productividad de las empresas de gran capitalización con el escepticismo adecuado.
En conclusión, para los inversores, la pregunta clave no es simplemente si la IA funciona. Se trata de saber dónde la IA ya está creando valor cuantificable, dónde los rendimientos siguen dependiendo de la evidencia clínica futura y en qué medida ese potencial ya se refleja en las valoraciones.
