Ya está disponible en España el primer tratamiento para pacientes adultos con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés), VYNDAQEL (tafamidis) de la multinacional farmacéutica Pfizer. Se trata de una enfermedad rara que afecta al corazón de 3 de cada 10.000 habitantes, causando insuficiencia cardiaca progresiva.
Está ENFERMEDAD ESTÁ infradiagnosticada y es letal: tiene una supervivencia media, tras el diagnóstico, de entre 2,5 y 3,6 años
«La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) se produce cuando la proteína transtiretina (TTR) se deposita de forma anormal en órganos como el corazón. Esta anomalía provoca un aumento de la rigidez del músculo cardíaco, dificultando su funcionamiento y desencadenando una insuficiencia cardiaca. Estos depósitos de proteína también pueden darse en otras partes del corazón como en el sistema eléctrico o valvular, lo que provoca arritmias o enfermedades valvulares», ha detallado Pfizer, la farmacéutica que ha producido el fármaco en España.
Dentro de esta patología existen dos subtipos: la enfermedad hereditaria causada por una mutación en un gen; y la nativa que se presenta con la edad y no tiene origen genético. Su síntomas varían según el estadio de la enfermedad y las estructuras del corazón afectadas.
PFIZER Y LAS INSUFICIENCIAS CARDÍACAS
«Generalmente, se presenta insuficiencia cardiaca y dificultad para respirar, debido a la incapacidad del corazón para bombear la sangre a todo el organismo. Pero también pueden aparecer fatiga y debilidad muscular, retención de líquidos, tos seca al tumbarse o ahogo súbito, entre otras manifestaciones. En este sentido, los expertos señalan que los pacientes pueden notar palpitaciones, episodios de mareos sobre todo al levantarse bruscamente de la silla o de la cama e incluso episodios de pérdida del conocimiento», detallan.
Tener por fin una primera opción de tratamiento supone un gran avance para todos los pacientes de amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria, con miocardiopatía en nuestro país.
Hasta la fecha, estos pacientes no contaban con ninguna posibilidad de tratamiento de la propia enfermedad, solo era posible abordar sus síntomas
«Esta aprobación llega después de años de investigación. Una clara muestra de la apuesta decidida por encontrar tratamientos innovadores que mejoren la vida de todos los pacientes que sufren enfermedades raras», ha destacado el director Médico de Pfizer España, José Chaves.
AUTORIZAN EL FÁRMACO DE PFIZER
José González Costello, cardiólogo especialista en amiloidosis ATTR del Hospital Universitario de Bellvitge, ha valorado positivamente la autorización de este medicamento.
«Los pacientes van a poder beneficiarse de este avance tan importante como es contar con un tratamiento para la amiloidosis cardiaca por transtiretina, que ya ha demostrado en los ensayos clínicos una reducción del riesgo de mortalidad y del número de hospitalizaciones por problemas cardiovasculares; así como, una reducción significativa del deterioro de la capacidad funcional y la calidad de vida. También se evidenció un buen perfil de seguridad de VYNDAQEL (tafamidis)», acotan.
España ha participado en el desarrollo clínico de VYNDAQEL (tafamidis), con la participación de dos centros en el reclutamiento de pacientes
Las enfermedades raras incluyen algunas de las más graves de todas las enfermedades y afectan a millones de pacientes en todo el mundo, lo que representa una oportunidad para aplicar los conocimientos y experiencia de las principales biotecnológicas del planeta.
Pfizer tiene más de 170 años de historia y más dos décadas de experiencia en la investigación y desarrollo de fármacos para enfermedades raras, con una unidad dedicada exclusivamente a eso y una amplia cartera mundial de medicamentos de este tipo, incluyendo la hematología, la neurociencia y los trastornos metabólicos hereditarios.
