En 2025, una niña china de seis años, a la que las investigaciones llaman Mei, se convirtió en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición genética diseñada para actuar dentro de su cerebro. Siete días después, la pequeña fallecía a causa de una reacción inmunitaria grave. La noticia de su muerte, sin embargo, no se conoció hasta ahora: el caso permaneció oculto más de un año, silenciado por los investigadores y omitido en los registros clínicos oficiales.
La terapia, valorada en 860 000 dólares, pretendía corregir una única mutación responsable de un trastorno del desarrollo intelectual. Sus padres reunieron ese dinero con ahorros y ayuda familiar, confiando en el equipo del neurocientífico Zilong Qiu, del Instituto de Investigación Songjiang, vinculado a la Universidad Jiao Tong de Shanghái. El tratamiento se ejecutó en el Hospital Xinhua de Shanghái mediante una técnica conocida como edición de bases, una evolución de la herramienta CRISPR.
Durante el procedimiento, los médicos inyectaron en el líquido cefalorraquídeo de la niña miles de millones de partículas virales modificadas para transportar la maquinaria molecular hasta las neuronas. La idea era que, al estar el cerebro aún en desarrollo, la corrección genética pudiera recuperar parte de la función perdida. Pero el sistema inmunitario de la paciente reaccionó de forma desmesurada contra algún componente de la terapia, desencadenando un desenlace fatal. Algunos especialistas consultados por Science y Retraction Watch sostienen que las señales de riesgo detectadas en los estudios con animales no se valoraron con suficiente prudencia.
La familia denuncia que no recibió información adecuada sobre los peligros de un tratamiento que jamás se había ensayado en un cerebro humano. «Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética», ha declarado Gemma Marfany, catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona y miembro de CIBERER, al Science Media Centre España. La investigadora añade que la premura de los científicos por ser los primeros en publicar una terapia innovadora les llevó a saltarse los principios bioéticos más elementales.
Un año de silencio: cómo se ocultó la muerte de Mei
Lo que siguió a la muerte de la niña no fue la transparencia, sino un apagón informativo. Los investigadores publicaron resultados preclínicos relacionados con la terapia en revistas como Nature, pero en ningún momento mencionaron que la misma terapia había matado a una paciente. El registro del ensayo clínico en la plataforma ClinicalTrials.gov no se actualizó después de 2025. La base de datos estadounidense, que recoge los ensayos autorizados, seguía mostrando un estudio activo cuando la niña ya había fallecido.
La investigación periodística de Science y Retraction Watch, hecha pública esta semana, revela además que el hospital utilizó una vía administrativa interna que permitió realizar el tratamiento sin una aprobación directa de los organismos reguladores nacionales de China. Los padres de de Mei han presentado quejas ante las autoridades, pero estas, según Marfany, «han mantenido el secreto y obviado las quejas bien fundamentadas».
El silencio afectó también a la financiación. Los 860 000 dólares que la familia desembolsó por un tratamiento experimental que resultó letal nunca figuraron en los documentos públicos del estudio. La revista Science subraya que este extremo contradice las normas internacionales sobre conflictos de interés y transparencia en ensayos clínicos.
Los fallos éticos y científicos que este caso pone al descubierto
Más allá de la tragedia personal, el suceso evidencia grietas profundas en el sistema de supervisión de terapias génicas. China se ha posicionado en los últimos años como líder en innovación biomédica, a menudo con una regulación más laxa que la europea o estadounidense. Este caso demuestra que esa laxitud puede traducirse en daños irreparables cuando no va acompañada de mecanismos efectivos de control y transparencia.
Desde el punto de vista científico, la edición de bases en el sistema nervioso central sigue siendo experimental y arrastra riesgos que apenas se empiezan a comprender. La reacción inmunitaria que mató a Mei no era imprevisible: estudios previos habían alertado sobre respuestas inflamatorias graves ante los vectores virales utilizados. Que los investigadores eligieran seguir adelante sin informar adecuadamente a la familia ni reportar el desenlace al registro clínico internacional supone una cadena de decisiones que, para muchos expertos, compromete la integridad de la ciencia.
La muerte de Mei no apareció en ningún artículo científico ni en el registro oficial del ensayo durante más de un año.
La pregunta que queda abierta es si este caso acelerará la revisión de los protocolos de ensayos individuales de alto riesgo. Mientras tanto, la comunidad científica trata de digerir un episodio que recuerda al escándalo de He Jiankui y los bebés modificados genéticamente en 2018, pero con un desenlace aún más trágico. La transparencia tardía, forzada por la prensa especializada, deja un poso amargo y la certeza de que la autorregulación no basta cuando la ambición por ser el primero se impone a la cautela.
🔬 Ficha del Descubrimiento
- Qué ha ocurrido: Una niña china de seis años falleció en 2025 tras recibir la primera terapia de edición genética cerebral, diseñada para corregir una mutación causante de discapacidad intelectual.
- Dónde: Hospital Xinhua de Shanghái, China.
- Institución responsable: Equipo del neurocientífico Zilong Qiu, Instituto de Investigación Songjiang (Universidad Jiao Tong de Shanghái).
- Cuándo: Tratamiento en 2025; muerte siete días después; caso revelado en julio de 2026 por Science y Retraction Watch.
- Impacto a futuro: Obliga a replantear la transparencia y la regulación ética de las terapias génicas experimentales, especialmente en ensayos individuales de alto riesgo.
