Las instituciones españolas que desarrollaron la terapia génica para la anemia de Fanconi tipo A preparan una solicitud de autorización en España por la vía de exención hospitalaria. Rocket Pharmaceuticals les ha cedido los derechos necesarios y compartirá información para respaldar la solicitud, que deberá revisar y autorizar la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Participan el CIEMAT, el Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz y la Fundación del Hospital Niño Jesús. La coordinación del acuerdo ha corrido a cargo del área de Transferencia Tecnológica de la Fundación Botín, junto con las unidades de transferencia tecnológica y los gabinetes jurídicos de las instituciones.
Solicitud pendiente de autorización
Rocket Pharma retiró en 2025 su solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea, tras una repriorización estratégica. El acuerdo con las instituciones españolas busca que estas puedan solicitar la autorización de la terapia en España; no supone que ya esté autorizada. Si la AEMPS la concede, los pacientes elegibles podrían recibirla en el hospital solicitante, previa revisión y autorización de la agencia.
La exención hospitalaria es una autorización que la AEMPS concede a un hospital español solicitante para facilitar tratamientos personalizados con medicamentos de terapias avanzadas fabricados mediante procesos no industriales. La iniciativa plantea ofrecer el tratamiento sin ánimo de lucro a pacientes que cumplan los requisitos, siempre sujeto a la autorización de la agencia.
Ensayos clínicos y enfermedad
La investigación comenzó con un ensayo clínico en España en 2016, financiado con fondos públicos españoles y de la Unión Europea. Después, Rocket Pharma promovió otros ensayos en Estados Unidos, el Reino Unido y España, que mostraron resultados clínicos prometedores en pacientes con anemia de Fanconi tipo A. La empresa acordó compartir con las instituciones la información necesaria para respaldar la solicitud.
La anemia de Fanconi es una enfermedad que suele manifestarse en la infancia y afecta a las células madre de la médula ósea. La pérdida progresiva de células sanguíneas puede provocar infecciones graves, astenia y hemorragias, y se conoce como fallo de médula ósea.
