La terapia CAR-T Abecma de Bristol Myers Squibb y 2seventy bio, ha conseguido el voto favorable del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos (ODAC, por sus siglas en inglés) de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. En concreto, ha verificado que Abecma (idecabtagene vicleucel) demuestra un perfil beneficio/riesgo favorable para pacientes con mieloma múltiple de triple clase expuesta en recaída o refractario.
ABECMA Y BRISTOL
Esta resolución positiva se basa en los resultados del estudio pivotal de fase 3 KarMMa-3, incluyendo el criterio secundario clave de supervivencia global. Esta recomendación del ODAC es relevante para el producto, pues la FDA la tendrá en cuenta durante su revisión en curso de la Solicitud de Licencia Biológica suplementaria (sBLA) de Abecma para esta población de pacientes. La FDA aún no ha asignado una nueva fecha prevista para la revisión de esta solicitud.
Para Bristol es una buena noticia, pues además Abecma consiguió la aprobación en Japón y Suiza para pacientes con mieloma múltiple en recaída y/o refractario que hayan recibido al menos dos terapias previas, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 basado en el estudio KarMMa-3. De este modo, se ha convertido en la primera terapia con células CAR T en recibir la aprobación regulatoria para su uso en líneas anteriores de terapia para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario.
Abecma también recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la ampliación de la indicación para incluir el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario de triple clase expuesta después de al menos dos terapias previas, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y que han demostrado progresión de la enfermedad con la última terapia.
Este tratamiento se está desarrollando y comercializando conjuntamente en EE.UU. como parte de un acuerdo de codesarrollo, copromoción y reparto de beneficios entre Bristol Myers Squibb y 2seventy bio. Abecma también está aprobado en la Unión Europea, Suiza, Japón, Reino Unido e Israel para pacientes adultos con mieloma múltiple de triple clase expuesto en recaída o refractario después de tres a cuatro o más líneas previas de terapia. Bristol Myers Squibb asume la responsabilidad exclusiva de la fabricación y comercialización del medicamento Abecma fuera de EE.UU.
Desde el punto de vista de la vicepresidenta sénior y responsable de Desarrollo Clínico Tardío, Hematología, Oncología y Terapia Celular de Bristol Myers Squibb, Anne Kerber, esta resolución es muy favorable pues «Abecma aporta a los pacientes con mieloma múltiple de triple clase expuesta en recaída o refractario, una enfermedad incurable que carece de un tratamiento estándar claramente eficaz en las líneas terapéuticas anteriores. Esperamos trabajar con la FDA mientras completa la revisión de nuestro sBLA con el fin de llevar esta terapia potencialmente transformadora a más pacientes que la necesitan».
Según la vicepresidenta sénior de Investigación Clínica y Desarrollo de 2seventy bio, Anna Truppel-Hartmann: «Creemos en la solidez de los datos de KarMMa-3 y mantenemos nuestro compromiso de aumentar las opciones de tratamiento y mejorar los resultados para los pacientes que viven con mieloma múltiple».
Las terapias CAR-T comenzaron a llegar los pacientes en el año 2018
COMPETIDORES Y COSTE
El principal competidor de Bristol, es la farmacéutica Johnson & Johnson con Carvykt (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel)i, que también acaba de recibir una recomendación de la ODAC para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que hayan recibido al menos una línea previa de terapia que incluya un inhibidor del proteasoma (IP) y un agente inmunomodulador (IMiD) y que sean refractarios a la lenalidomida. El comité revisó los datos de supervivencia y seguridad del estudio de fase 3 CARTITUDE-4 y votó unánimemente a favor de este fármaco.
La terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR) es un tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Ayuda al sistema inmunitario del cuerpo a encontrar y atacar las células cancerosas. Sus orígenes se remontan a la década de los 50 del siglo pasado, al descubrir el trasplante de médula ósea y ver que era posible infundir células vivas en personas con cáncer de sangre.
Las terapias CAR-T comenzaron a llegar los pacientes en el año 2018, de la mano de dos grandes laboratorios como son Novartis con Kymriah (tisagenlecleucel) y Gilead con Yescarta (axicabtagene ciloleucel), para tratar distintos tipos de tumores en la sangre. Su coste ronda los 300.000 euros por paciente.
