La compañía farmacéutica Takeda asegura que alrededor del 50% de los aproximadamente 40 productos que tiene en su pipeline clínico está dirigido a enfermedades raras o minoritarias. Cerca del 7% de la población mundial vive con una enfermedad rara, lo que supone más de 300 millones de pacientes en todo el mundo. Y, según las estimaciones, 1 de cada 20 personas se verá afectada por una de las más de 6.000 enfermedades clasificadas como raras en algún momento de su vida.
La farmacéutica tiene 242 años de historia, y lleva más de 80 años investigando en el área de enfermedades raras, explica la directora médica de Takeda, Carmen Montoto, directora médica de Takeda en España.
CONCIENCIACIÓN
En paralelo, Takeda ha anunciado que va a lanzar una iniciativa para dar a conocer la realidad en torno a estas patologías. Así en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra el 29 de febrero, ha puesto en marcha la campaña ‘29 razones, 29 motivos para concienciar sobre enfermedades raras’. Su objetivo es avanzar en la comprensión y conocimiento de estas patologías en favor de la investigación y la innovación.
La iniciativa consiste en un vídeo, en el que participan 40 personas de la compañía, y que busca rendir un homenaje a toda la comunidad de pacientes y familiares, asociaciones de pacientes, investigadores y profesionales sanitarios.
«Conmemoramos este día porque estamos convencidos de que juntos podemos trabajar para llevar más esperanza a muchas personas que viven con una enfermedad rara», explica la directora médica de Takeda.
TAKEDA Y LAS ENFERMEDADES RARAS
Takeda está centrada en la innovación en el campo de las enfermedades raras, centrándose en diversas áreas inmunología, hematología, trastornos metabólicos y de depósito lisosomal, gastroenterología, endocrinología y alergología. Igualmente, aspira a curar el cáncer enfocándose también en ciertos tipos de tumores de baja prevalencia.
En enfermedades raras del sistema inmunitario está focalizada en la innovación continua en productos derivados del plasma y tratamientos específicos innovadores, dispositivos y mejoras en el tiempo de diagnóstico para angioedema hereditario, inmunodeficiencias primarias y secundarias, trastornos autoinmunes raros y complicaciones postrasplantes.
En enfermedades hematológicas raras, la compañía lleva más de 70 años impulsando la investigación en hemofilia (A, B y adquirida).
En lo referente a enfermedades metabólicas raras, Takeda tiene destaca por sus tratamientos e investigación en trastornos por depósito lisosomal, principalmente, en las enfermedades de Hunter, Fabry y Gaucher.
En el área de la gastroenterología ha apostado por enfermedades que tienen un gran impacto para la calidad de vida de las personas que las sufren, como las fístulas perianales complejas. Pero, también en otras poco conocidas que tienen un manejo complejo que lleva a poner en peligro la vida de quienes las padecen, como el síndrome de intestino corto.
Aspira a curar el cáncer enfocándose también en ciertos tipos de tumores de baja prevalencia.
Durante varias décadas, además, la compañía ha liderado el desarrollo de terapias dirigidas a aquellos cánceres de la sangre que presentan grandes necesidades clínicas y de los pacientes. La cartera de productos de Takeda en las últimas etapas de desarrollo se basa en esta premisa e incluye tratamientos en investigación que se dirigen a las vulnerabilidades de los cánceres de sangre y los tumores sólidos.
Al margen de la investigación en enfermedades raras, desde Takeda explican que colaboran con las asociaciones de pacientes. Es por ello que tiene acciones conjuntas con asociaciones de pacientes, como la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), la Asociación Española de Enfermos y Familiares de la Enfermedad de Gaucher, MPS-LISOSMALES España, Asociación Española de Angioedema Familiar por deficiencia de C-1 Inhibidor (Aedaf)), Asociación Española de Déficits Inmunitarios Primarios (Aedip) o NUPA (fallo intestinal).
Una de sus actuaciones en este sentido, es su participación en el proyecto ‘Hoja de ruta de las enfermedades raras. Propuesta de consenso para la Sanidad’, que busca mejorar las vías para el diagnóstico de estos pacientes.
