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MIGUEL BERROCAL

Una media de quince años de investigación y aproximadamente 2.000 millones de dólares. Es el coste que puede llegar a tener el desarrollo de un medicamento huérfano. Un dato que pone en valor la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), formada por 17 empresas farmacéuticas y biotecnológicas, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra este 28 de febrero.

“Para que nos hagamos una idea, de cada 10.000 moléculas que se sintetizan, tan solo una llega a los pacientes, teniendo en cuenta que han sido necesarios hasta quince años de desarrollo en las distintas fases de investigación y un coste superior a los 2.000 millones de dólares”, detalla David Beas, vicepresidente de AELMHU y director general de Actelion, empresa suiza especializada en biotecnología y uno de cuyos campos de investigacon es la hipertensión pulmonar arterial, una enfermedad minoritaria, grave y progresiva.

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Sanofi Genzyme, Aegerion, Biogen, Actelion, Orphan Europe, Biomarin, PTC Therapeutics, Intercept, Ipsen, Kyowa Kirin….Son algunos de los laboratorios que forman parte de AELMHU, que nació en 2011 y cuyo compromiso pasa por invertir en el desarrollo de terapias innovadoras capaces de mejorar la vida de un colectivo de pacientes que, solo en España, son  más de tres millones de personas con gravísimas patologías.

AGILIZAR EL ACCESO A FÁRMACOS

Coincidiendo con la celebración del Día Mundial, AELMHU, muestra su preocupación por los “importantes retrasos” que en los últimos años se han producido en España en la aprobación de la comercialización de medicamentos para estas dolencias minoritarias.

Solo el 34 por ciento de personas con enfermedades raras (existen en torno a 7.000 que afectan al 6%-8% de la población y de las que solo en un 30% de los casos se tiene conocimiento científico) tiene acceso a un tratamiento efectivo, según la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Uno de los grandes problemas que afecta al colectivo junto al retraso en el diagnóstico: el 40 por ciento de los pacientes espera una media de 4 a 9 años hasta que le logra poner nombre a su enfermedad.

El tiempo medio actual de aprobación de un fármaco para una dolencia minoritaria supera los 19 meses, muy por encima de otros países europeos, precisa David Beas, vicepresidente de AELMHU. Además, aproximadamente un 35% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) no llegan a tener aprobación local de comercialización.

118 MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

AELMHU  analiza periódicamente la situación de acceso a nivel nacional. En estos momentos, hay autorizados 118 medicamentos huérfanos en Europa, de los cuales, 101 tienen código nacional asignado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) pero tan solo 61 se han llegado a comercializar en el mercado español.

En España, puntualiza David Beas, una vez que el medicamento ha recibido la aprobación de financiación por parte de Sanidad, las CCAA tienen que hacer disponibles sus propios recursos financieros.  “Existen varias agencias de evaluación de tecnologías sanitarias autonómicas, comités autonómicos de evaluación, y comités hospitalarios que reevalúan el fármaco, incorporando en ocasiones nuevos criterios de acceso para su prescripción.  Estos procesos pueden conllevar demoras adicionales de 6 a 12 meses en muchos de los casos”, indica el directivo de AELMHU.

En la práctica, critican desde la asociación, esto conlleva que muchos pacientes afectados por estas  patologías minoritarias tengan que enfrentarse a “graves dificultades para acceder a la medicación que necesitan, pudiéndose generar situaciones de inequidad entre las distintas CCAA o centros hospitalarios”.

VALOR TERAPEÚTICO

Desde AELMHU consideran de “vital importancia” trabajar en modelos de financiación que se basen en el valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos y no solo en el precio.

“En su momento vimos como, en España, el acceso a los nuevos tratamientos para la Hepatitis C fue de los más altos de Europa. Para ello confluyeron todos los actores para llegar a un acuerdo. Desde AELMHU, lanzamos el reto para desarrollar un plan que permita el acceso rápido y equitativo a los medicamentos huérfanos en España”, añade su vicepresidente.

Como dato optimista, David Beas, destaca que, a pesar de esta complejidad en el desarrollo y en el coste de este tipo de fármacos, en estos momentos hay más de 600 moléculas en desarrollo en enfermedades raras, “algo que nos hace pensar que sí es posible alcanzar el objetivo de la Unión Europea de conseguir 200 medicamentos huérfanos aprobados en el año 2020”.

COMPROMISO RECIENTE

Por otro lado, según datos de Farmaindustria, uno de cada seis ensayos clínicos que las empresas farmacéuticas promovieron en España entre 2015 y el primer semestre de 2018 corresponden ya a medicamentos designados como huérfanos.  De los 761 estudios que contiene la muestra, 121 corresponden a este tipo de fármacos, y en ellos está prevista la participación de 2.356 pacientes.

Las cifras provienen de la base de datos del Proyecto BEST de fomento de la I+D biomédica impulsado por la patronal, que monitoriza la actividad investigadora de 50 compañías farmacéuticas, cuatro grupos de investigación cooperativa y 54 centros hospitalarios del país.

Cataluña y Madrid, seguidas de Andalucía y Valencia, son las comunidades donde se concentra el mayor esfuerzo en investigación. Por patologías, se registra mayor porcentaje de ensayos clínicos en tumores poco frecuentes (42,1%) y hematología (36,4%), seguidos por aparato respiratorio (4,9%) y cardiovascular (4,1%).