Está considerada como la primera medicina de precisión, un medicamento contra el cáncer ha ganado la aprobación reglamentaria basada en las características genéticas de los tumores, en lugar de su ubicación en el cuerpo.
El martes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos dijo que había aprobado el medicamento Keytruda, un tratamiento de inmunoterapia, para pacientes que tienen fallos genéticos en los llamados genes de «desajuste».
Las mutaciones en estos genes significan que sus células no reparan completamente los errores del ADN. Eso puede provocar cáncer, pero también hace que sus tumores sean particularmente susceptibles a fármacos como Keytruda, que en EEUU lo está comercializando Merck.
En una declaración, Richard Pazdur, director interino de la Oficina de Hematología y Productos de Oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Drogas de la FDA, calificó la aprobación como «una buenísima e importante noticia para la comunidad del cáncer«.
Es la conocida como medicina de precisión que tiene como idea de que los tratamientos médicos deben ser personalizados según composición genética de un individuo u otra información sobre ellos. Pero hasta ahora, las terapias contra el cáncer han sido aprobadas para tratar el cáncer en base a su ubicación, como en el seno o el pulmón y no en los genes de la persona.
Keytruda es el primero que se puede dar a cualquier persona que alberga una de las dos anormalidades genéticas relativamente raras, y está sufriendo un tumor sólido, como el cáncer de páncreas o de pulmón. Olivier Lesueur, socio gerente de Bionest Partners, una firma de consultoría, califica la aprobación como un «avance en la forma en que vemos y definimos el cáncer«.
Keytruda trabaja desencadenando el sistema inmunológico del cuerpo para atacar a los tumores, y fue aprobado por primera vez para tratar el cáncer avanzado de piel en 2014. Estos fármacos, llamados inhibidores de puntos de control, han tenido un éxito notable, incluyendo salvar la vida del ex presidente estadounidense Jimmy Carter. La desventaja de la inmunoterapia es que no todos los pacientes parecen beneficiarse, por razones que siguen siendo inciertas.
Con la nueva aprobación, el número de pacientes que se espera que se beneficiarán podría crecer sustancialmente. Alrededor del 4 por ciento de todos los cánceres avanzados, hasta 30.000 pacientes al año en los Estados Unidos, albergan las anormalidades genéticas que Keytruda puede tratar, dice Dung Le, oncólogo del Instituto Johns Hopkins Bloomberg-Kimmel para la Inmunoterapia.
«Esta medicación va a llegar a pacientes a los que no habíamos podido ofrecer ninguna terapia antes«, dice Le.
La nueva aprobación solo se aplica a los pacientes para quienes el tratamiento tradicional, como la quimioterapia, ya ha fallado. Sin embargo, las pruebas genéticas para identificar a los pacientes con fallos genéticos están ampliamente disponibles y cuestan entre 300 y 600 dólares, dice Le. Keytruda cuesta alrededor de 150.000 dólares al año.
Merck obtuvo una aprobación «acelerada», basada en un ensayo clínico en el que participaron sólo 149 pacientes con 15 tipos diferentes de cáncer en el Johns Hopkins y otros cuatro hospitales. En el ensayo, alrededor del 40 por ciento de los pacientes experimentaron una contracción total o parcial de sus tumores.
Una de esas pacientes es Adrienne Skinner, de 60 años, de Larchmont, Nueva York, que fue sometida a cirugía y a un año de quimioterapia después de ser diagnosticada en 2013 con cáncer ampular avanzado, un cáncer gastrointestinal poco frecuente y letal.
En abril de 2014, Skinner se unió al estudio de Keytruda. Ella era una candidata porque nació con el síndrome de Lynch, una condición heredada en la que sus genes de reparación del ADN no funcionan correctamente. Después de unos pocos meses de tratamiento con la nueva medicación, un cirujano la examinó y le dijo a Skinner que su tumor había desaparecido.
Skinner continuó con la medicación otros dos años y dice que ahora se siente con su yo normal de nuevo. Puede trabajar a tiempo completo, va al gimnasio la mayoría de los días, juega tenis, y hace yoga. Si no fuera por esta nueva medicación, dice: «Yo ya estaría ya muerta«.
