Los problemas de oído aumentan considerablemente en la población mundial conforme pasan los años. Es por ello por lo que los investigadores usan diferentes tipos de terapias para profundizar en el estudio y dar con una solución positiva para todos los afectados por estas enfermedades auditivas de origen genético ya que son 125 millones de personas las que tienen algún tipo deficiencia de este tipo.
En esta ocasión se han publicado dos nuevos estudios en la revista Nature Biotechnology que se han realizado mediante la terapia génica, un tratamiento que trata de corregir los errores genéticos que producen ciertas enfermedades, en este caso los problemas auditivos. Para poder realizar el estudio, el científico infecta al paciente con el gen correcto empleando un virus, por lo que solo se realiza con pacientes que no tienen otra alternativa o que se quieran someter de forma voluntaria.
Una terapia génica ha conseguido devolver la audición a ratones completamente sordos.
Durante estos estudios los científicos se han enfrentado a varias dificultades, pero uno de los principales inconvenientes surgía cuando intentaban conducir a los genes correctos hasta la región del oído donde se encontraba el defecto. Encontrar el vector adecuado no resultaba nada fácil y, hasta ahora, los virus empleados no eran capaces de entrar en las células del oído interno que perciben las ondas sonoras, pero parece que eso se ha resuelto con estos estudios.
En la primera investigación, que pertenece al primero de los dos artículos publicados en la revista, se muestra como los autores de este experimento lograron introducir un gen que es capaz de producir una proteína fluorescente en las células ciliadas internas y externas del oído de un ratón. Para poder conseguir esto, Konstantina Stankovic, Jeffrey Holt y Luk Vandenberghe, más todos los miembros de instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, emplearon una variante sintética de un virus llamado Anc80L65 que consigue infectar a los humanos pero no los hace enfermar. Aparte de llevar los genes a su lugar correspondiente, esta investigación ha demostrado que la introducción de genes no tiene ningún tipo de efecto secundario.
En la segunda investigación, que se trata en este caso del segundo artículo publicado en la revista, otro grupo perteneciente a la misma universidad, pero esta vez liderado por Gwenaëlle Géléoc, se usaron los mismos tipos de genes para tratar, en este caso, a ratones con el síndrome de Usher. Para ello, los científicos nombrados introdujeron una copia normal del gen mutado, llamado Ush2c, en ratones recién nacidos que poseían esta afección. Este tratamiento ayudó a incrementar los niveles de la proteína producida por el gen cuando funciona adecuadamente. Esto dio como resultado la recuperación de la audición por el síndrome Usher, una enfermedad genética que causa sordera, ceguera y problemas en el equilibrio.
Los ratones de ambos experimentos han respondido de forma muy positiva a estas investigaciones por lo que es posible que pronto se traslade al experimento con humanos. Eso sí, aún queda mucho camino por recorrer y quieren probar estos estudios en animales más grandes pero ahora ya existen una mínima esperanza, ¿No es cierto?
