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Zolgensma. Con este nombre tan difícil de pronunciar sale a la venta el medicamento más caro del mundo. ¡Cuesta 1.87 millones de euros UNA DOSIS! Sí, has leído bien, este tratamiento cura una enfermedad, hasta ahora prácticamente mortal, con tan solo una inyección.

El tratamiento de las farmacéuticas Novartis es una terapia génica que reescribe el genoma del cromosoma 5, que es el que provoca el mal funcionamiento de las neuronas motoras de la médula espinal que producen la enfermedad de atrofia muscular espinal y por lo tanto, elimina este fallo.

¿Qué cura?

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Este medicamento cura una enfermedad para tratar a niños menores de dos años que sufren atrofia muscular espinal (AME). Se trata de una enfermedad degenerativa genética que arremete contra las moto neuronas de la médula espinal. Esta enfermedad afecta aproximadamente a una de cada 9.000 personas. La enfermedad comienza con una pérdida progresiva de la fuerza muscular a causa de las neuronas motoras de la médula espinal afectadas que impide que las señales nerviosas envíen mensajes correctamente a los músculos.  

Es una enfermedad que tiene cuatro tipos:

  1. No es capaz de levantar la cabeza. No se progresa en las etapas de crecimiento. Dificultades para deglutir y alimentarse: dificultades para chupar, mamar, etc. Debilidad general, incluido los músculos respiratorios, por lo que el pecho puede aparecer hundido (respiración diafragmática). Abundantes secreciones, lo que dificulta más la respiración. Las extremidades inferiores adoptan la típica postura “en ancas de rana” o “en libro abierto“. Falta de reacciones reflejas. Tiene una esperanza de vida de no más de dos años.
  2. Pueden mantener la posición de sentados, pero se tienen que sentar con ayuda. En determinado momento pueden permanecer de pie. Deglutir y alimentarse no suele ser problema, pero se puede dar y tener que alimentarse a través de un tubo. Ligero temblor con los dedos extendidos. Puede existir respiración diafragmática.
  3. Puede ponerse en pie y caminar solo, pero puede tener dificultades al sentarse o inclinarse. Se puede observar ligero temblor de los dedos extendidos.
  4. Los síntomas comienzan después de los 35 años. Comienzo insidioso de progresión lenta. Los músculos de la deglución y los respiratorios no suelen afectarse. Sólo se da en varones, que pueden tener características femeninas, como el crecimiento de las mamas.

Afecta a uno de cada 11.000 nacimientos.

¿Por qué ese precio?

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La empresa que ha conseguido este logro es Novartis. Esta empresa ha informado que está trabajando con distintas aseguradoras de salud para llegar a un trato con diversas OPCIONES DE PAGO.

La respuesta de que este medicamento te cueste más que un yate y que una mansión es que, según los datos aportados desde Novartis, desarrollar este medicamento les supone 2,23 millones de euros por media, la primera vez.

Más o menos se calcula que desde que se empieza a investigar con una molécula hasta que llega a tu botiquín pueden llegar a pasar de diez a quince años y todo eso hay que pagarlo una vez que el trabajo demuestre los resultados. Para que te hagas una idea de lo que hablo: para que una molécula se transforme en medicamento seguramente se hayan descartado antes otras 10.000 moléculas con todo el dinero que ello conlleva. Eso teniendo en cuenta de que al final “den con la tecla” y griten eso de “¡EUREKA!”.

Novartis ha dicho que está estudiando una forma de poder hacer pagos fraccionados, en modo hipoteca, pero a lo grande…

Esta empresa recaudará unos 379.450 euros al año de cada paciente o les reembolsará el dinero si el tratamiento falla. Esto último da un poco de miedo.

¿Es el único medicamento milagro para esta enfermedad?

Hay en el mercado otros medicamentos que luchan contra esta enfermedad. En España, por ejemplo, se está usando el Spinraza, de la empresa Biogen que consiste en inyectar la proteína de la que carecen los enfermos de AME, problema del cromosoma 5.  

Con este tratamiento son necesarias inyecciones de Spiranza cada cuatro meses.

“Se supone” que, si todo sigue su curso, en 2025 ya existirán entre 10 y 20 medicamentos para combatir el AME.

El precio inicial es de 669.610 euros el primer año, y 334.810 al año. Con lo que en comparación con el Zolgensma es incluso más caro.

La duda está en si hay que esperar hasta que existan esos 20 medicamentos distintos para que bajen los precios y todo mortal pueda tener opción a comprarlos.

Al tratarse de una enfermedad “rara” que sufren “relativamente” pocas personas no es rentable su estudio y comercialización.

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Este tipo de tratamientos para la distrofia muscular o para la hemofilia están en un segundo plano en comparación con los estudios que se realizan en enfermedades mas comunes.

Por consiguiente, Zolgensma se ha convertido en el primer gran medicamento genético y será un banco de pruebas para nuevas formulas en distintos tipos de enfermedades durante los siguientes diez años. Será la clave fundamental para las farmacéuticas en un futuro.

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Esto, seguramente, hace que una duda asalte a tu mente:

Si tuvieras la cura definitiva contra el cáncer y otras enfermedades, en su mayoría mortales, ¿lo compartirías o pedirías 1.87 millones de euros por UNA DOSIS y ponerle precio a la vida?

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